近年来，RNA编辑技术逐渐崭露头角，成为生物医疗领域的新宠。早在1995年，Ribozyme Pharmaceuticals首次提出“治疗性RNA编辑”的概念，发现反义寡核苷酸可以吸引ADAR酶至互补RNA链进行碱基编辑。然而，这项研究发表在PNAS上，仅被引用一次，几乎被淹没在学术文献的海洋中。

随着科学研究的不断发展，2012年至2013年间，Stafforst博士与Rosenthal博士分别在Angewandte Chemie International Edition、PNAS及Neuron上发表了关于A到I（A-to-I）编辑系统的研究。这些系统利用ADAR酶将RNA中的腺苷（A）转化为肌苷（I），虽然成果显著，却因CRISPR-Cas9技术的强劲发展未能得到应有的关注。毕竟，基因（DNA）编辑已经足够引人注目，RNA编辑一度被视为技术的“第二选择”。

随着时间推移，RNA编辑引起了越来越多的关注。2017年，CRISPR领域的先驱张锋博士在Science上发表研究文章，提到“利用CRISPR-Cas13进行RNA编辑”的工作。该研究为RNA编辑注入了新的活力，使得该领域得到了更多的承认。2024年，《Nature》发表文章《Move over, CRISPR: RNA-editing therapies pick up steam》，指出RNA编辑技术具有可逆性和灵活性，为基因治疗提供了一种更安全、更精准的方案。

ADAR酶：RNA编辑的核心工具

在动物体内，RNA编辑主要依赖腺苷脱氨酶（ADAR）的催化。ADAR酶为天然存在的RNA编辑酶，能够将腺苷（A）脱氨基转化为肌苷（I），而腺苷I在细胞翻译过程中被读取为鸟苷（G），实现了A-I-G的转换。哺乳动物中存在三种ADAR酶：ADAR1、ADAR2和ADAR3。其中，ADAR1被重点关注，分为ADAR1（p110）和ADAR1（p150）两个亚型，具有不同的生物学特性。

RNA编辑：开启新的治疗时代

RNA编辑技术的优势在于它不会对“唯一”的DNA模板进行不可逆的修改，减轻了相关风险，并且可以根据患者的具体情况灵活调整用量，从而提升了治疗的个性化。在此背景下，Science刊登了一篇名为“Buoyed by ‘milestone’ clinical result, RNA editing is poised to treat diseases”的文章，深入探讨了RNA编辑的潜力。

不同类型的RNA编辑技术

RNA编辑的技术多样，ADAR编辑通过设计互补的引导RNA，使之与靶点mRNA结合并招募ADAR酶进行编辑，能够修复G到A的突变。此外，科研人员还在探索其他技术，如Trans剪接和RNA切割，以更广泛地应对遗传缺陷。

RNA编辑临床研究的新机遇

RNA编辑的研究正在蓬勃发展，波及越来越多企业。在ADAR介导的RNA编辑领域，企业如Wave及ProQR等，致力于通过创新技术推动RNA编辑的发展。2024年10月16日，Wave公司在WVE-006项目的临床试验中取得了显著进展，成功编辑了α-1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）患者的基因，显示出RNA编辑技术在临床应用中的巨大潜力，给患者带来了光明的希望。

在此背景下，鸿运国际推出的新型重组ADAR蛋白产品，包括ADAR1（p150）、ADAR1（p110）和ADAR2L，支持RNA编辑机制的研究与治疗策略的开发。这些产品在体外脱氨实验中表现出良好的功能，为RNA编辑技术的进一步应用提供了有力支持。